近日，上海交通大学医学院金颖课题组与同济大学医学院徐国彤课题组合作，首次阐明胚胎干细胞（ESCs）来源的视网膜前体细胞（ESC-RPCs）的治疗作用和肿瘤形成机理，为研发干细胞治疗视网膜变性方法提供了理论和实验依据。相关研究以封面论文形式发表在最新一期《临床研究杂志》（The Journal of Clinical Investigation）上，并配发了编辑部评论文章。

视网膜变性疾病是全球性重要致盲眼病，目前尚缺乏有效的治疗手段。有研究表明，在实验动物和临床实践中，视网膜下腔移植新生小鼠RPCs治疗视网膜变性疾病安全、有效，但这在人类身上不可行。ESCs具有分化为包括视网膜细胞在内的各种类型细胞的潜能，为临床提供了充足的细胞来源。但ESCs的发育全能性和持续自我更新能力也使其在移植治疗中存在形成肿瘤的危险。如何在细胞移植前将ESCs在体外诱导分化为能有效再生视网膜但不会形成肿瘤的供体细胞，是应用干细胞治疗疾病需要解决的关键问题。

该论文的共同第一作者是博士研究生崔璐和管圆。他们利用视网膜变性小鼠模型开展细胞移植实验，结合全转录本芯片的检测，发现经典Wnt通路在ESC-RPCs中异常激活，并在调控治疗效果和肿瘤形成中起关键作用。该研究证明，在细胞移植前，应用Wnt抑制剂处理ESC-RPCs，能显著地提高移植细胞对动物视力的保护作用，并减少移植细胞引起的肿瘤形成。

该研究首次证明，该信号通路在调控ESC-RPCs移植后的整合和肿瘤形成中的重要作用。这一研究为临床上移植ESC来源的供体细胞治疗视网膜变性和其他神经退行性疾病奠定了重要基石。