基因编辑技术是面向未来的技术，以CRISPR为代表的基因编辑技术，基本实现了对基因的“单个修改”，即单碱基和短序列尺度的精准编辑。那么，能不能发明一种新的基因编辑技术，实现大片段基因的精准整合？

来自动物研究所的生物学家，开发了一种具有自主知识产权的基因编辑新技术，首次实现以RNA为媒介的基因精准写入，为新一代基因疗法的发展提供基础。相关论文7月8日发表于《细胞》。

基因工程技术是现代生物技术发展的前沿，有广泛应用。“如何针对应用场景的需求，实现大片段基因尺度的DNA在基因组的高效精准整合，仍然是整个基因工程领域亟须突破的难题。”论文共同通讯作者、动物研究所研究员李伟说。

在这项研究中，科研人员基于自然界存在的R2逆转座系统，结合基因组数据挖掘和大分子工程改造等手段，开发了以RNA为媒介进行大片段基因精准写入的R2逆转座子工具。该工具能够在多种哺乳动物细胞中实现大片段基因高效精准整合，成功实现了以RNA为媒介的功能基因在多种哺乳动物基因组的精准写入。

这一突破，意味着人们可以通过外源功能基因的精准写入，来干预涵盖不同位点多种突变谱的基因所导致的遗传缺陷等疾病。该技术有望为遗传病、肿瘤等疾病的治疗带来更高效、更安全、更低成本的全新治疗方式。